インスメッド(R)、2025年第1四半期業績、ならびにビジネスアップデート発表
インスメッド合同会社
報道参考資料
この資料は、インスメッド（米国 ニュージャージー州）が2025年5月8日（現地時間）に発表した内容を日本語に翻訳（要約）したもので、参考資料として提供するものです。資料の内容および解釈については、米国における規制等に基づくもの及び英語による記載が優先されます。英語版および関連財務表は、
https://insmed.com をご参照ください。
- アリケイス(R)（アミカシンリポソーム吸入用懸濁液）*の2025年第1四半期の売上高は9,280万ドルで、2024年第1四半期と比較し23%の成長を反映。- 気管支拡張症患者を対象としたブレンソカチブの新薬承認申請（NDA）は予定通り進行しており、処方薬ユーザー・フィー法（PDUFA）の目標終了期日は2025年8月12日。- 肺動脈性肺高血圧症（PAH）患者を対象としたTPIPの第IIb相試験が完了し、トップラインデータは2025年6月に得られる見込み。- 鼻茸を伴わない慢性副鼻腔炎（CRSsNP）患者を対象としたブレンソカチブの第IIb試験（BiRCh試験）の患者登録が完了し、トップラインデータは2025年末までに得られる見込み。- 気管支拡張症患者を対象としたブレンソカチブの販売承認申請（MAA）が欧州医薬品庁（EMA）および英国医薬品・医療製品規制庁（MHRA）により受理。- 2025年のグローバルでのアリケイス売上予想レンジを4億500万ドルから4億2,500万ドルとし、2024年に比べて2桁成長を反映。
*日本ではアリケイス吸入液590mg（アミカシン硫酸塩 吸入用製剤）として承認されています。
2025年5月8日、米国ニュージャージー州発 人を第一に考え、深刻な疾患と生きる患者さんの未来を変える、ファースト・イン・クラスおよびベスト・イン・クラスの治療法の実現を目指すグローバルバイオ医薬品企業のインスメッド（Nasdaq: INSM）は、2025年3月31日に終了した第1四半期の業績、ビジネスアップデートを発表しました。
インスメッド会長兼最高経営責任者（CEO）のウィル・ルイスは、「2025年第1四半期において、インスメッドはコマーシャルおよび臨床開発プログラムにおいて優れた実行力を示すとともに、肺動脈性肺高血圧症（PAH）を対象としたTPIPの第II相試験データの公表や、期待される気管支拡張症を対象としたブレンソカチブの米国食品医薬品局（FDA）による承認など、近い将来に控えるマイルストーンに向けた準備を同時に進めてきました。」と述べた上で、「規制環境が変化する中で、ブレンソカチブのFDA審査プロセスは順調に進行しており、当社の成功を待ち望む患者の皆さまに円滑な製品上市をお届けできるよう、全力で準備を進めています。この勢いは今後も継続すると見込んでおり、2025年末までには鼻茸を伴わない慢性副鼻腔炎（CRSsNP）を対象としたブレンソカチブの第II相BiRCh試験のデータ、さらに2026年前半にはすべての肺MAC症患者を対象としたアリケイスの第III相ENCORE試験のデータを公表する予定です。これらの重要な転換点を前に、当社のビジョン実現に向けて努力を惜しまないインスメッドチームを、私は誇りに思っています。」と述べています。
最近の主なハイライト
アリケイス
- アリケイスの2025年第1四半期の売上高は、2024年第1四半期に比べて23%増加し、米国、日本、欧州における2桁成長を反映しています。- 新規に診断された、又は再発したマイコバクテリウム・アビウムコンプレックスによる肺疾患（肺MAC症）で抗生物質による治療を開始していない患者を対象とした第III相ENCORE試験のトップラインデータを2026年前半に公表する予定です。本試験では、13か月時点における呼吸器症状スコアのベースラインからの変化および、15ヵ月時点での培養陰性化の持続を達成した患者の割合が評価項目に含まれます。- 米国では2026年後半に、すべての肺MAC症患者を適応に含むためのアリケイスのFDAへの適応追加申請（sNDA）を予定しています。
ブレンソカチブ
- 2025年2月、FDAはインスメッドによる気管支拡張症患者を対象としたブレンソカチブの新薬承認申請（NDA）を受理し、優先審査の申請を許可しました。処方薬ユーザー・フィー法（PDUFA）に基づく目標審査完了日は2025年8月12日です。薬事承認が得られた場合、インスメッドは米国においてブレンソカチブの速やかな上市を目指します。- ブレンソカチブの薬事申請は、欧州および英国において受理されており、日本での申請は2025年中を予定しています。それら各地域での上市は承認を待って、2026年を予定しています。- 鼻茸を伴わない慢性副鼻腔炎（CRSsNP）患者を対象としたブレンソカチブの第IIb相試験（BiRCh試験）において、288名の登録を完了しました。2025年末までにはトップラインデータの公表を予定しており、試験は順調に進行しています。- 化膿性汗腺炎（HS）患者を対象としたブレンソカチブの第IIb相試験（CEDAR試験）への患者登録は継続中です。現在の登録の進捗率に基づくと、試験の最初の100名の患者が16週目を完了した時点での中間無益性解析は2026年前半での実施が見込まれています。
TPIP
- 肺動脈性肺高血圧症（PAH）を対象としたTreprostinil Palmitil Inhalation Powder（TPIP）の第IIb相試験が完了し、トップラインデータは2025年6月に公表される予定です。- 2025年後半に、間質性肺疾患に伴う肺高血圧症（PH-ILD）患者を対象としたTPIPの第III相試験を開始する予定です。
遺伝子治療
- 髄腔内投与遺伝子治療薬であるINS1201のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者を対象とした第I相臨床試験（ASCEND試験）を2025年第1四半期に開始しており、2025年第2四半期に最初の患者への初回投与を行う予定です。- 筋萎縮性側索硬化症（ALS）とスターガルト病を対象とする2つの遺伝子治療候補薬は、現在、治験に向けて準備が進められています。
前臨床プログラム
- 研究開発では、現在開発中の30以上の前臨床プログラムが含まれており、そのすべてが対象としている適応症に対し、ファースト・イン・クラス、あるいはベスト・イン・クラスの治療法になる可能性があります。- 前臨床研究プログラムから、年間平均1～2件のIND申請を行う予定です。- 前臨床研究プログラム全体に対する支出は年間支出全体の20％未満となる事が継続的に見込まれています。
コーポレートアップデート
- 2025年4月、気管支拡張症患者を対象としたブレンソカチブの第III相試験（ASPEN試験）のデータが『New England Journal of Medicine』に掲載されました。- 2025年4月、2028年満期・年利0.75%の未償還転換社債（元本総額5億6,950万ドル）全額の償還通知が発行され、償還日は2025年6月6日としました。- 2025年5月18日から21日に開催される米国胸部学会（ATS）2025年国際会議において、呼吸器ポートフォリオ（アリケイス、ブレンソカチブ、TPIP）に関する11件の抄録が発表される予定です。- 米国での製造拠点を拡大に向け、現在、米国内でのブレンソカチブ製造の第二の供給源を確立するプロジェクトが進行中です。
2025年第1四半期および通期の業績について
- 以下の表は、米国、日本、欧州およびその他の地域におけるアリケイスの2025年及び2024年の第1四半期の売上高と売上成長率をまとめたものです。
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- 売上原価（無形資産償却費を除く）は、2025年第1四半期に2,130万ドル、2024年第1四半期は1,750万ドルでした。売上原価の増加は、主にアリケイスの売上高の伸びを反映したものです。- 研究開発（R&D）費用は、2025年第1四半期が1億5,260万ドル、2024年第1四半期が1億2,110万ドルでした。R&D費用の増加は、主に人員増に伴う報酬および福利厚生関連費用の増加、株式報酬費用の増加、さらには製造費用の増加によるものです。- 2025年第1四半期の販売および一般管理費（SG&A）は、2024年第1四半期の9,310万ドルに対し1億4,750万ドルでした。SG&A費用の増加は、主に米国でのブレンソカチブの規制当局承認を前提とした発売準備に伴う人員増加による報酬および福利厚生関連費用の増加、および株式報酬費用の増加によるものです。- 2025年第1四半期の純損失は2億5,660万ドル（1株あたり1.42ドル）で、2024年第1四半期の純損失は1億5,710万ドル（1株あたり1.06ドル）でした。
貸借対照表、財政ガイダンス、計画投資について
- 2025年3月31日現在、インスメッドは、合計で約12億ドルの現金、現金同等物、および市場性のある有価証券を保有しています。- 2025年通年のアリケイスの全世界での売上は、2024年と比較して11～17％の年間成長を反映した4億500万～4億2,500万ドルと予測しています。- 弊社は2025年には以下の主要な活動への投資を計画しています。
(i)「アリケイス」のグローバルでのさらなる拡大。
(ii)ブレンソカチブについて、米国においては承認取得後の上市、欧州、英国及び日本においては薬事申請の準備。
(iii)ブレンソカチブの臨床試験の推進。CRSsNP患者を対象とした第IIb試験（BiRCh試験）およびHS患者を対象とした第IIb相試験（CEDAR試験）を含みます。
(iv)アリケイスの第III相臨床試験（ENCORE試験）の推進。現在の適応症の完全承認のためのFDAからの市販後要件を満たすことを目指し、可能性として肺MAC症の全患者への適応拡大を含みます。
(v)TPIPの臨床開発プログラムの推進。PAH患者を対象とした第IIb相試験の推進とPH-ILD患者を対象とした第III相試験の開始を含みます。
(vi)DMDを対象としたINS1201の第I相臨床試験（ASCEND試験）の推進。
(vii)前臨床研究プログラムの継続的開発。
カンファレンスコール
インスメッドは、2025年5月8日午前8時（米国東部時間）よりカンファレンスコールを実施しました。この会議のウェブキャストは、当社ウェブサイト（www.insmed.com）の投資家情報セクションに90日間保存されます。
アリケイスについて
アリケイスは、米国ではARIKAYCE(R)（Amikacin Liposomal Inhalation Suspension/ALIS, アミカシンリポソーム吸入用懸濁液）、欧州ではARIKAYCE(R) Liposomal 590mg Nebuliser Dispersion、日本ではアリケイス(R)吸入液590mg（アミカシン硫酸塩 吸入用製剤）として承認されています。現在、国際的な治療ガイドラインでは、適切な患者にアリケイスを使用することが推奨されています。アリケイスは、これまで静脈内投与され、聴覚、平衡感覚、および腎機能に対する重度の毒性を示す抗菌薬であるアミカシンを、1日1回、吸入投与する新規製剤です。当社独自のPULMOVANCE(R)リポソーム技術により、アミカシンを肺に直接到達させることで、全身の曝露を抑えながら、主要な感染細胞である肺マクロファージに取り込まれることを可能としました。アリケイスは、PARI Pharma GmbH（以下、PARI社）社製のラミラ(R) ネブライザシステムを使用して1日1回投与されます。
PARI社とラミラ(R)ネブライザシステムについて
アリケイスは、PARI社が開発した新しい吸入器であるラミラ(R)ネブライザシステムによって投与されます。ラミラ(R)は、振動する多孔質膜を介してアリケイスを効率的に噴霧することができる、静かで持ち運び可能なネブライザです。PARI社は、エアロゾルに関する100年の知見に基づき、患者の治療を向上させるための革新的な送達プラットフォームの開発を通じて、吸入治療の進歩に貢献しています。
ブレンソカチブについて
ブレンソカチブは、インスメッドが気管支拡張症、鼻茸を伴わない慢性副鼻腔炎、化膿性汗腺炎、その他の好中球を介する疾患の治療薬として開発している低分子の可逆的経口ジペプチジルペプチダーゼ1（DPP1）阻害剤です。DPP1は、好中球が骨髄中で形成される際に、好中球エラスターゼなどの好中球セリンプロテアーゼ（NSP）を活性化する酵素です。好中球は白血球の中で最も多く存在し、病原体の破壊や炎症性媒介において不可欠な役割を担っています。慢性炎症性肺疾患では、好中球が気道に蓄積し、その結果、過剰に活性化したNSPが肺の破壊と炎症を引き起こします。ブレンソカチブは、DPP1およびDPP1によるNSPの活性化を阻害することにより、気管支拡張症などの炎症性疾患が及ぼす損傷作用を低下させることが期待されます。現在、ブレンソカチブは開発治験段階にあり、世界中のどの国・地域においても、承認されていません。
TPIPについて
Treprostinil palmitil inhalation powder（TPIP）は、炭素数16の炭素鎖にエステル結合で結合したトレプロスチニルで構成される、トレプロスチニルのプロドラッグであるトレプロスチニルパルミチルの乾燥粉末製剤です。TPIPは、当社の研究所で最初から開発された、PAH、PH-ILD、その他の希少かつ重篤な肺疾患患者の治療薬としての評価が行われている、将来が非常に期待される高度に差別化されたプロスタノイドです。TPIPは、カプセル製剤であり、吸入器を使用して投与されます。現在、TPIPは開発治験段階にあり、世界中のどの国・地域においても、承認されていません。
INS1201について
INS1201は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの患者に対する治療法として、当社が開発を進めているマイクロジストロフィンを発現するAAV（アデノ随伴ウイルス）遺伝子補充療法です。本剤は髄腔内投与により投与され、低用量で骨格筋および心筋の両方を標的としています。現在、INS1201は、世界中のどの国・地域においても、承認されていません。
インスメッドについて
人を第一に考えるグローバルバイオ企業であるインスメッドは、深刻な疾患と生きる患者さんの未来を変える、ファースト・イン・クラスおよびベスト・イン・クラスの治療法の実現を目指しています。当社は既承認薬から、中期から後期開発段階にある治験薬、最もニーズの高い患者コミュニティに提供する先進的な創薬まで、多様なポートフォリオを推進しています。インスメッドの最も進んだ段階にあるプログラムは、米国・日本・欧州で承認された慢性的で衰弱しやすい肺疾患の治療をはじめとする肺疾患と炎症性疾患に関するものです。当社の初期段階の研究プログラムは、遺伝子療法、AIを用いたタンパク質工学、タンパク質製造、RNA端末結合、合成救済など、幅広い技術とモダリティを網羅しています。インスメッドは、米国ニュージャージー州ブリッジウォーターに本社を置き、欧州や日本において事業を展開しています。インスメッドはScience誌のトップエンプロイヤーサーベイで4年連続1位に選ばれ、バイオ医薬品産業で優良企業の1つとして認められています。
日本法人概要
会社名 ： インスメッド合同会社
設立日 ： 2017年12月5日
住所 ： 〒100-0014 東京都千代田区永田町2-10-3 東急キャピトルタワー13階
https://insmed.jp/
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