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フランス、難治性MSS転移性大腸がんにおけるアジーナスのBOT/BALに償還付きコンパッショネートアクセス（AAC）を承認

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2025年09月10日

マサチューセッツ州レキシントン

（ビジネスワイヤ） -- 免疫腫瘍学のリーダーであるアジーナス（Nasdaq：AGEN）は、治験中の併用療法ボテンシリマブとバルスチリマブ（BOT/BAL）が、フランスのコンパッショネートアクセス（Accès compassionnel、AAC）制度の下で、難治性マイクロサテライト安定性（MSS）転移性大腸がん（mCRC）の適格患者に提供可能となったことを発表しました。これにより、フランス医薬品・保健製品安全庁（ANSM）のボテンシリマブおよびバルスチリマブに関する掲載情報が公開され、適格基準（MSSであることや、活動性肝転移がないことなど）や投与方法の詳細が示されています。BOT/BALは依然として治験段階にあり、フランスを含むいかなる地域においても商業的な販売活動は承認されていません。

AAC償還の仕組み

AACがANSMにより承認されると、病院での使用はAssurance Maladieにより100%補償されます。病院は、フランスで「en sus du GHS」と呼ばれる診断群分類（DRG）の枠外で、請求価格（税込）に基づき償還を受けます。AACの期間中、製薬企業は医薬品を無償で提供するか、または「インデムニティ」と呼ばれる企業が設定した暫定価格で請求します。AACにおいては、初回承認後に最大インデムニティをフランスの大臣に届け出る必要があります。アジーナスは、これらの規則に従いBOT/BALの最大インデムニティを届け出ています。必要に応じて事後的なリベートの仕組みが適用されます。

「これは患者とその医師にとって大きな進展です。MSS大腸がんは現在承認されている免疫療法に抵抗性を示し、標準治療後に患者が利用できる選択肢は限られています。患者、その家族、そして臨床コミュニティを代表して、ANSM、Assurance Maladie、そして厚生省のリーダーシップに感謝します。私たちは、BOT/BALの安定供給と質の高いリアルワールド・エビデンスの確保のために、フランスの医療機関を迅速に支援してまいります」と、アジーナスの会長兼最高経営責任者（CEO）であるガロ・アーメン博士は述べています。

重要性

査読済み論文および学会発表データにより、難治性MSS mCRCにおいて、特に活動性肝転移のない、選択肢の限られた患者集団において、BOT/BALの持続的な有効性が示されています。最新の報告では、拡大コホートにおいて中央値約21か月の全生存期間（OS）、約42%の2年生存率、約20%の客観的奏効率（ORR）が示されています。

国際的な患者アクセス

欧州連合（EU）および欧州経済領域（EEA）の患者は、欧州指令2011/24/EUに基づきフランスで計画的な治療を受けることができます。通常は入院治療または専門医療の事前承認が必要であり、償還は患者の母国制度によって、当該国の定める料金体系に基づいて行われます。EU域外では、トルコなどの国がケースごとに海外治療プログラムを運用しています。患者は、自国のナショナル・コンタクト・ポイントまたは保険者に相談する必要があります。フランス居住者向けの償還制度は、自動的に非居住者に適用されるものではありません。

フランスのコンパッショネートアクセス（AAC）について

AACは、適切な代替手段が存在しない重篤または希少疾患の患者を対象とした、ANSMが管理する事前承認型のアクセス経路です。これは製造販売承認や商業的価格設定とは異なり、承認されると病院での使用に対して自動的に100%補償が適用されます。資金はen sus du GHSで賄われ、償還は購入価格（税込）に基づいて行われます。

BOT/BAL第3相プログラムについて

アジーナスは、難治性MSS mCRCにおける有効性を確認し、より広範な利用を支援するため、2025年第4・四半期にグローバル第3相試験BATTMAN（NCT07152821）を開始する予定です。

アジーナスについて

免疫学的治療薬の包括的なパイプラインを有するアジーナスは、がんを標的とする免疫腫瘍学分野の大手企業です。同社は1994年に設立され、抗体治療薬の幅広いラインアップ、養子免疫細胞療法（ミンク・セラピューティクス）、およびアジュバント（SaponiQx）を活用した併用アプローチにより、がん免疫療法の恩恵を受ける患者層の拡大を使命としています。アジーナスは、商業用および臨床用のcGMP製造施設、研究・創薬、そしてグローバルな臨床開発体制を含む強固なエンド・ツー・エンドの開発能力を擁しており、マサチューセッツ州レキシントンに本社を構えています。詳細に関しては、 www.agenusbio.com または@agenus_bioをご覧ください。投資家の方にとって重要となり得る情報は、当社ウェブサイトおよびソーシャル・メディアで随時発信されます。

ボテンシリマブ（BOT）について

ボテンシリマブ（BOT）は、自然免疫および適応免疫の両方による抗腫瘍免疫応答を強化するよう設計された、ヒトFc強化型の多機能抗CTLA-4阻害抗体です。その新しい設計は、作用機序を応用することで、標準治療に対する反応が一般的に乏しく、従来のPD-1/CTLA-4療法や治験薬に耐性を示す「コールド」腫瘍にも免疫療法の効果を拡張します。ボテンシリマブは、T細胞の初期活性化および活性化、腫瘍内制御性T細胞の抑制、骨髄系細胞の活性化、長期的な免疫記憶応答の誘導を通じて、幅広い腫瘍タイプにおける免疫応答を増強します。

第1相および第2相の臨床試験において、ボテンシリマブおよび/またはバルスチリマブは、約1200人の患者に投与されています。ボテンシリマブは単剤、またはアジーナスが開発中のPD-1抗体であるバルスチリマブとの併用により、9種類の転移性後期がんにおいて臨床的な効果が確認されています。ボテンシリマブに関する臨床試験の詳細は、 www.clinicaltrials.gov をご覧ください。

バルスチリマブ（BAL）について

バルスチリマブは、新規性のある完全ヒト型モノクローナル免疫グロブリンG4（IgG4）であり、PD-1（プログラム細胞死タンパク質1）がそのリガンドであるPD-L1およびPD-L2と結合するのを阻害するよう設計されています。これまでに900人以上の患者で評価されており、複数の腫瘍タイプにおいて臨床的有効性と良好な忍容性プロファイルが示されています。

将来予想に関する記述

本プレスリリースには、米国連邦証券法のセーフハーバー条項に基づく将来予想に関する記述が含まれており、これには、ボテンシリマブおよびバルスチリマブに関するプログラム、想定される規制当局への申請やその時期、ならびに「〜する可能性がある」「〜と考える」「〜を期待する」「〜を予期する」「〜を望む」「〜する意向である」「〜する計画である」「〜を予測する」「〜を見積もる」「〜する予定である」「確立する」「可能性がある」「優れている」「最高水準である」などの語句やこれに類する表現を含むその他の記述が含まれており、これらはすべて将来予想に関する記述であることを意図しています。これらの将来予想に関する記述は、実際の結果が大きく異なる可能性のあるリスクおよび不確実性の影響を受けます。これらのリスクおよび不確実性には、その他の要因とあわせて、米国証券取引委員会（SEC）に提出された2024年版Form 10-Kによる最新の年次報告書およびその後のForm 10-Qによる四半期報告書の「リスク要因」セクションに記載されている内容が含まれます。本リリースに含まれる将来見通しに関して、アジーナスは投資家の方に対し、過度な信頼を寄せないよう注意喚起します。これらの記述は本プレスリリースの日付時点におけるものであり、アジーナスは、法令により義務付けられる範囲を除き、これらの記述を更新または修正する義務を一切負いませんすべての将来見通しに関する記述は、本注意喚起文によって全体として明確に限定されています。

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businesswire.comでソースバージョンを見る：https://www.businesswire.com/news/home/20250908537843/ja/

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記事提供：ビジネスワイヤ