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BeOne Medicines、米国FDAによりソンロトクラックスが画期的治療薬に指定

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2025年10月14日

再発・難治性マントル細胞リンパ腫（MCL）患者を対象としたソンロトクラックスの第1/2相試験が初期段階で良好な結果を得られたことを踏まえ、画期的治療薬に指定された BeOneが「プロジェクトOrbis」プログラムに参加し、グローバルアクセスの迅速な推進に向けた取り組みをサポートする

カリフォルニア州サン・カルロス

（ビジネスワイヤ） -- グローバルなオンコロジー企業であるBeOne Medicines Ltd.（Nasdaq：ONC、HKEX：06160、SSE：688235）は、米国食品医薬品局（FDA）が、現在開発中であり次世代かつクラス最高の治療薬となる可能性を持つBCL2阻害剤「ソンロトクラックス」に対し、画期的治療薬指定（BTD）を付与したことを発表しました。ソンロトクラックスは、再発・難治性（R/R）マントル細胞リンパ腫（MCL）成人患者に対する治療薬です。また、米国FDAはがん治療薬を参加国の規制当局に対して同時申請し、共同審査が可能となる枠組みを提供するイニシアチブ「プロジェクトOrbis」への参加申請を承認しました。

「画期的治療薬指定は、重篤な疾患をもつ患者の治療成果に大きな変化をもたらす可能性がある医薬品に付与されるものです。今回の指定は、新たに取得したソンロトクラックスに関するデータが有望な結果であること、そして再発・難治性マントル細胞リンパ腫を患う成人患者のための新たな標準治療となる可能性があることを示すものです」と、BeOneのシニア・バイスプレジデント兼最高薬事申請責任者のジュリー・ルパンは述べています。「さらに、プロジェクトOrbisへの参加により、ソンロトクラックスへのアクセスを促進できる可能性があり、これまでの想定よりも早く患者を救うことができるかもしれません。」

ソンロトクラックスへのBTD付与と、プロジェクトOrbisへの参加承認という米国FDAによる今回の決定は、BGB-11417-201試験から得られたデータに基づき行われたものです。この試験は、ブルトン型チロシンキナーゼ阻害剤（BTKi）および抗CD20療法の治療歴を有するR/R MCL成人患者を対象としたソンロトクラックスの第1/2相試験です。このほど発表されたソンロトクラックスの良好なトップライン結果は、持続的かつ深い奏効をもたらす可能性を裏付けるものであり、米国でR/R MCL治療薬として承認される唯一にして初のBCL2阻害剤となる可能性があることを示しています。BeOneは今後開催される医学会議でその全データを発表する予定です。現在、第3相検証試験であるCELESTIAL-RR MCL試験（BGB-11417-302／NCT06742996）が進行中です。

米国FDAは、重篤な疾患をもつ患者の治療に対して目覚ましい進歩をもたらす可能性がある初期データを有する医薬品に対してBTDを付与しています。2019年にFDA Oncology Center of Excellenceが立ち上げた「プロジェクトOrbis」は、がん治療薬の審査に関して規制当局間の連携を促進することで、参加国全体で有望ながん治療を患者により迅速に提供することを目的としています。

今回のBTD付与はソンロトクラックスにとって初めてのことであり、BeOneの血液学プログラムとしては2件目となります。また、米国FDAはソンロトクラックスに対して、MCLおよび原発性マクログロブリン血症（WM）におけるファストトラック指定、そしてMCL、WM、多発性骨髄腫（MM）、急性骨髄性白血病（AML）の成人患者治療における希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）指定を付与しています。これらの指定は、BeOneがB細胞悪性腫瘍の治療を再定義するというコミットメントを掲げるなか、今後大きな進歩をもたらす可能性をもつソンロトクラックスの位置付けを強化するものです。

マントル細胞リンパ腫について

マントル細胞リンパ腫（MCL）は、希少サブタイプの侵攻性B細胞性非ホジキンリンパ腫（NHL）1であり、リンパ節のマントル帯に位置するB細胞に発生します。MCLは世界のNHL症例全体のおよそ5%を占め2、推定2万8,000人に影響を及ぼしています。3MCLは多くの場合進行期で診断され4、ほぼすべてのMCL患者が最終的に難治性または再発性（R/R）疾患に至ります。5ほぼすべてのMCL患者が最終的に難治性または再発性（R/R）疾患に至ります。5MCLの5年生存率は約50%であり、新たな治療選択肢の緊急性を反映しています。6

BGB-11417-201試験について

BGB-11417-201（NCT05471843）試験は、抗CD20療法およびBTK阻害剤による治療後のR/R MCL成人患者125人を対象に実施された、国際多施設共同単群オープンラベルの第1/2相試験です。第1部では、22人の患者がソンロトクラックス160mgまたは320mgを毎日投与され、その安全性および忍容性を評価し、第2部での推奨用量を特定しました。第2部では、103人の患者が漸増後にソンロトクラックスの推奨1日用量（320mg）を投与され、その有効性を評価しました。主要評価項目は、独立評価委員会（IRC）により評価される全奏効率（ORR）です。副次的評価項目には、完全奏効（CR）率、奏効期間（DOR）、無増悪生存期間（PFS）が含まれています。

ソンロトクラックス（BGB-11417）について

ソンロトクラックスは、がん細胞の生存に関与する複数のタンパク質の1つであるB細胞リンパ腫2（BCL2）を標的とする、次世代かつクラス最高となり得る開発中の阻害剤です。これはBH3ミメティクスと呼ばれる薬剤群に属し、自然な細胞死のシグナルを模倣します。非臨床試験および初期臨床開発の段階における研究では、ソンロトクラックスはBCL2に対する高い活性と選択性のある阻害剤であることを示し、半減期が短く薬剤の蓄積がないことが明らかになっています。ソンロトクラックスは幅広いB細胞悪性腫瘍において有望な臨床効果を示しており、これまでに世界的な広範な開発プログラムで約2,000人の患者が登録されています。

BeOneについて

BeOne Medicinesは、スイスに本社を置くグローバルなオンコロジー企業であり、世界中のがん患者にとって、よりアクセスしやすい革新的な治療法の発見および開発に取り組んでいます。当社は血液がんや固形がんにわたるポートフォリオを有しており、内部能力と提携を通じて、多様な新規治療薬パイプラインの開発を加速しています。6大陸にわたり1万1,000人以上の社員を擁するグローバル・チームを拡大し続けているBeOneは、治療薬を必要とするより多くの患者のために、医薬品へのアクセスを根本的に改善するべく全力を尽くしています。

BeOneについての詳細は www.beonemedicines.com をご覧ください。 LinkedIn 、 X 、 Facebook や Instagram をフォローしてください。

将来の見通しに関する記述

本プレスリリースには、1995年私募証券訴訟改革法およびその他の連邦証券法に基づく将来見通しに関する記述が含まれており、これには、ソンロトクラックスの潜在的な有用性、「プロジェクトOrbis」への参加を通じてソンロトクラックスへのアクセスを加速させるBeOneの能力、ソンロトクラックスが唯一かつ米国初のR/R MCL向け使用の承認を取得したBCL2阻害剤となる可能性、今後開催される医学会議においてBGB-11417-201試験の完全なデータを発表するBeOneの計画、および「BeOneについて」の項に記載されたBeOneの計画、コミットメント、抱負ならびに目標に関する記述などが含まれます。実際の結果は、さまざまな重要な要因により、将来見通しに関する記述で示された内容と大きく異なる可能性があり、その要因には、BeOneの開発候補薬の有効性および安全性を示す能力、開発候補薬の臨床結果がさらなる開発や販売承認を支持しない可能性があること、規制当局の対応が臨床試験や販売承認の開始、時期および進捗に影響を及ぼす可能性があること、承認された場合における、販売中の医薬品および開発候補薬で商業的成功を収めるBeOneの能力、自社の医薬品および技術に関して知的財産の保護を取得し、維持するBeOneの能力、医薬品の開発、製造、商業化およびその他のサービスを実施するにあたって、BeOneが第三者に依存していること、規制当局の承認取得および医薬品の商業化に関するBeOneの経験が限られていること、事業運営のための追加資金を調達し、開発候補薬の開発を完了させ、収益性を達成し維持するBeOneの能力、さらに、BeOneの最新の四半期報告書Form 10-Qの「リスク要因」と題された項目でより詳細に論じられているリスク、ならびにその後の米国証券取引委員会への提出書類における潜在的なリスクや不確実性、その他の重要な要因に関する記述などが含まれます。本プレスリリースに記載されているすべての情報は本プレスリリース発表時のものであり、法令により求められる場合を除き、BeOneは当該情報を更新する義務を負いません。

BeOneのメディア関連資料は、当社の ニュースルーム をご覧ください。

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1Jain, P.、Wang, M. L.（2022）。マントル細胞リンパ腫：診断、リスク層別化、臨床管理に関する2022年の最新情報。American Journal of Hematology、97（5）、638–656。https://doi.org/10.1002/ajh.26523

2Ferlay, J.ほか（2024）。Global Cancer Observatory: Non-Hodgkin Lymphoma。国際がん研究機関（IARC）。https://gco.iarc.who.int/media/globocan/factsheets/cancers/34-non-hodgkin-lymphoma-fact-sheet.pdf

3Association of Community Cancer Centers。再発・難治性マントル細胞リンパ腫。https://www.accc-cancer.org/home/learn/cancer-types/hematologic-malignancies/mcl

4Cencini, E.ほか（2024）。マントル細胞リンパ腫患者の生存転帰：15年間の実臨床に基づく後ろ向き研究。Hematology Reports、16（1）、50–62。https://doi.org/10.3390/hematolrep16010006

5Burkart, M.、Karmali, R.（2022）。再発・難治性マントル細胞リンパ腫：BTK阻害剤を超えて。Journal of Personalized Medicine、12（3）、376。https://doi.org/10.3390/jpm12030376

6クリーブランド・クリニック（2023）。マントル細胞リンパ腫。https://my.clevelandclinic.org/health/diseases/24030-mantle-cell-lymphoma

本記者発表文の公式バージョンはオリジナル言語版です。翻訳言語版は、読者の便宜を図る目的で提供されたものであり、法的効力を持ちません。翻訳言語版を資料としてご利用になる際には、法的効力を有する唯一のバージョンであるオリジナル言語版と照らし合わせて頂くようお願い致します。

businesswire.comでソースバージョンを見る：https://www.businesswire.com/news/home/20251013498067/ja/

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