尿素サイクル異常症治療薬「ラヴィクティ(R)内用液1.1 g/mL」新発売のお知らせ
シミックホールディングス株式会社
株式会社オーファンパシフィック（本社：東京都港区、代表取締役社長：原 愛、以下「オーファンパシフィック」）は、尿素サイクル異常症（Urea Cycle Disorder、以下UCD）を効能又は効果とする「ラヴィクティ(R)内用液1.1 g/mL」（一般名：フェニル酪酸グリセロール、以下「ラヴィクティ(R)」）について、本日、薬価基準に収載され、販売を開始したことをお知らせいたします。
ラヴィクティ(R)は、2025年12月22日に日本国内における製造販売承認を取得したフェニル酪酸のプロドラッグ製剤です。味や臭いがほとんどない経口液剤で、既存のフェニル酪酸ナトリウム製剤（ブフェニール(R)錠500mgおよび顆粒94%）と比較して、同等の有効成分量が必要な場合でも、患者さんが実際に服用する液量を少なくできるという特長を有しています。また、ナトリウムを含まないため、ナトリウム制限が必要な患者さんにおいても使用可能です。
これらの製剤特性により、ラヴィクティ(R)は安定した血中アンモニアコントロール効果が期待されるとともに、UCD患者さんおよびご家族の治療負担の軽減に寄与し、新たな治療選択肢を提供します。
オーファンパシフィックは、ラヴィクティ(R)の発売を通じて、UCD治療におけるアンメットメディカルニーズの解消に貢献するとともに、医療現場への適正使用情報の提供を積極的に行ってまいります。今後も希少疾患領域における医薬品の開発・提供を通じ、患者さんおよびそのご家族の生活の質の向上に貢献できるよう努めてまいります。
薬価基準収載および発売の概要
[表:
https://prtimes.jp/data/corp/51375/table/137_1_435abb0eaa30cbcbb516f26d7d1962b4.jpg?v=202604150615 ]
尿素サイクル異常症（UCD）について
尿素サイクルは主に肝臓において、生体内で発生する有毒なアンモニアを無毒な尿素に変える代謝経路です。尿素サイクル異常症は尿素サイクルに関与する酵素等に先天的な異常があり、高アンモニア血症などを呈する一連の疾患群です。嘔吐、哺乳力低下、多呼吸、痙攣、意識障害、行動異常、発達障害などがみられ、時には命にかかわるような重篤な状態になることもあります。多くは乳幼児期に発症しますが、なかには成人になって初めて診断されることもあります。8,000～44,000人に1人の頻度で発症し、指定難病に認定されています。
引用：難病情報センター 尿素サイクル異常症（指定難病251）
https://www.nanbyou.or.jp/entry/4732
株式会社オーファンパシフィックについて
オーファンパシフィックは、希少疾病治療薬の開発・製造販売を通じて希少疾病の患者さんに新たな治療薬を提供する日本の製薬企業です。「希少疾病を持つ患者さんとご家族に笑顔と幸せを届けます」を私たちの使命とし、“Leave No One Behind（誰一人取り残さない）”という決意で、患者数が非常に少ない希少疾病の治療薬の開発・提供にも積極的に取り組んでいます。オーファンパシフィックは、日本のCRO（医薬品開発受託機関）のパイオニア、かつリーディングカンパニーであるシミックホールディングス（
https://www.cmicgroup.com/ ）の100%子会社であり、シミックグループの医薬品開発・製造・販売の経験とノウハウを最大限に活用し、1人でも多くの希少疾病の患者さんが治療薬にアクセスできるようにすることを目指しています。
https://www.orphanpacific.com/プレスリリース提供：PR TIMES
記事提供：PRTimes
