「進行性家族性肝内胆汁うっ滞症（PFIC）1型及び2型」に対するフェニル酪酸ナトリウムの製造販売承認事項一部変更承認取得のお知らせ
シミックホールディングス株式会社
株式会社オーファンパシフィック（本社：東京都港区、代表取締役社長 原 愛、以下「オーファンパシフィック」）は、フェニル酪酸ナトリウム（販売名：ブフェニール(R)、以下「本剤」）に関し、進行性家族性肝内胆汁うっ滞症（Progressive familial intrahepatic cholestasis：以下、PFIC）1型及び2型を対象とした一連の臨床研究・医師主導治験（注1）の成果に基づき、PFIC 1及びPFIC 2を効能又は効果として追加する製造販売承認事項一部変更承認を、厚生労働省より取得しましたのでお知らせいたします。なお、本剤は、PFICを予定される効能又は効果として希少疾病用医薬品の指定を受けています。
本剤は、国立大学法人東京大学（所在地：東京都）、国立大学法人大阪大学（所在地：大阪府）、学校法人近畿大学（所在地：大阪府）、学校法人順天堂 順天堂大学医学部附属順天堂医院（所在地：東京都）、地方独立行政法人宮城県立こども病院（所在地：宮城県）と共同で進めてまいりました。
本剤は、尿素サイクル異常症の治療薬として用いられていますが、東京大学大学院薬学系研究科の林久允准教授らの研究により、胆汁分泌を促進する新たな薬理作用が明らかとなり、PFIC 1及びPFIC 2に対する有効性が示唆されました。その後、一連の臨床研究や医師主導治験が実施され、PFIC 1及びPFIC 2に対する本剤の有効性および安全性が確認されました。
本承認により、これまで対症療法や肝移植に限られていたPFIC 1及びPFIC 2の治療において、病態機序に基づく内科的治療選択肢を臨床現場に提供できることになります。
（注1）医師主導治験
製薬企業ではなく、医師や医療機関が主体となって企画・実施する治験です。企業による商業的開発が難しい希少疾患の治療薬開発など、実臨床での課題解決を目的として実施されます。
■ 進行性家族性肝内胆汁うっ滞症（PFIC）について
進行性家族性肝内胆汁うっ滞症（PFIC）は、乳幼児期から発症する遺伝性の難治性肝疾患です。肝臓から腸への胆汁の流れが障害されることで、黄疸やそう痒（かゆみ）、肝機能障害が進行します。複数の原因遺伝子が知られており、それらの異常によって発症します。PFICには複数の病型があり、本剤の今回の承認対象はPFIC 1及びPFIC 2です。PFICは日本では難病法に基づく指定難病（告示番号338）に指定されています。現在の内科的治療は対症療法に限られており、病状の進行によって肝移植が必要となる場合があります。肝移植は、患者さんやご家族に大きな負担を伴うことに加え、PFICにおけるアンメットメディカルニーズは依然として高いことから、新たな治療選択肢の提供が期待されています。
■ 株式会社オーファンパシフィックについて
オーファンパシフィックは、希少疾病治療薬の開発・製造販売を通じて希少疾病の患者さんに新たな治療薬を提供する日本の製薬企業です。「希少疾病を持つ患者さんとご家族に笑顔と幸せを届けます」を私たちの使命とし、“Leave No One Behind（誰一人取り残さない）”という決意で、患者数が非常に少ない希少疾病の治療薬の開発・提供にも積極的に取り組んでいます。オーファンパシフィックは、日本のCRO（医薬品開発受託機関）のパイオニア、かつリーディングカンパニーであるシミックホールディングス（
https://www.cmicgroup.com/）の100%子会社であり、シミックグループの医薬品開発・製造・販売の経験とノウハウを最大限に活用し、1人でも多くの希少疾病の患者さんが治療薬にアクセスできるようにすることを目指しています。
https://www.orphanpacific.com/プレスリリース提供：PR TIMES
記事提供：PRTimes
